Murilo, conhecido como Mumu, é portador de distrofia muscular de Duchenne, uma condição que exige o uso de um medicamento chamado Elevidys, com custo exorbitante de até R$ 17 milhões por dose única, disponível apenas nos Estados Unidos.

"Através desse medicamento, eu espero que, daqui 10 anos, ele esteja feliz, levando a vida normal", diz Thamys Costa, mãe de Mumu.

Os pais enfrentam um desafio angustiante para financiar o tratamento, recorrendo à Justiça para que o SUS cubra os custos e lançando uma vaquinha online. Até o momento, conseguiram arrecadar R$ 97 mil.

A Roche, representante do Elevidys no Brasil, informou que o medicamento ainda está em processo de aprovação pelas autoridades brasileiras, aguardando avaliação da Anvisa quanto à sua eficácia e segurança, antes que o preço possa ser definido.

Em uma matéria anterior do Fantástico, em janeiro de 2022, foi destacado outro medicamento de alto custo, o Zolgensma, usado no tratamento da atrofia muscular espinhal (AME). Famílias como a de Marina, de 5 anos, e Cauã, de 10 anos, que obtiveram acesso ao tratamento, relataram melhorias significativas em suas condições.

"O Cauã recebeu a terapia gênica, não teve nenhum efeito colateral. Foi uma nova vida. Eu acho que, num futuro próximo, ele vai poder estar andando sim", comemora Renata Mihe, mãe de Cauã.

"Marina mudou completamente, tornou-se muito mais ativa. Ela agora pode movimentar os braços, as pernas, segurar objetos e ficar sentada por tempo indeterminado", conta Talita Roda, mãe de Marina.